2023年FDA获批新药数量远超往年均值

美国生物医药的受理和审评主要由美国食品药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心（CDER）以及生物制品评价与研究中心（CBER）负责。CDER 的职责主要是审查并确保新药、仿制药和非处方药上市安全，其中包括对一些生物制品 的监管。CBER 则负责对生物和相关产品（包括血液、疫苗、过敏原、组织以及 细胞和基因疗法）进行审查和监管。

药物评估和研究中心（CDER）批准了55款创新药，获批总数为近 30 年第二高，具有创新机制（first-in-class）的疗法占比超过六成。在这些创新疗法中，小分子药物占比接近三分之二，彰显了此类药物的巨大潜力。其中包括17款生物制剂，9款获得孤儿药认定（orphan drug designation）；另有38款新分子实体，20款获得优先审评(priority review)，16款获得孤儿药指定（ODD）。

按疾病领域划分，2023年新药多集中在肿瘤和罕见病领域，其次为免疫炎症、感染、神经系统、心血管及代谢类疾病。

生物制品评估和研究中心（CBER）批准了14款生物制品（不含血浆和免疫球蛋白），其中包括5款疫苗、5款基因治疗产品（涵盖全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法Casgevy，近2年已批准近10款基因疗法）、2款细胞治疗产品，以及首款口服粪便微生物群产品Vowst。